Ultragenyx anuncia el reconocimiento de medicamento huérfano de Dojolvi® (triheptanoína) en México para el tratamiento de los trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga en adultos y niños

CIUDAD DE MÉXICO, Oct. 03, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de nuevos productos para enfermedades genéticas graves raras y ultra raras, anunció hoy que la Secretaría de Salud de México otorgó el reconocimiento de producto huérfano para Dojolvi^® (triheptanoína) para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC-FAOD, long-chain fatty acid oxidation disorders, por sus siglas en inglés) confirmados molecularmente.

“Los pacientes con LC-FAOD pueden enfrentarse a hospitalizaciones frecuentes y eventos médicos importantes con opciones limitadas para apoyar el manejo de su enfermedad”, dijo Eduardo Thompson, Vicepresidente Ejecutivo Superior y Jefe Regional de América Latina de Ultragenyx. “Esta designación de Dojolvi es fundamental para proporcionar opciones terapéuticas a los pacientes en México y estamos trabajando con urgencia para apoyar un amplio acceso a esta terapia. Estamos agradecidos con la comunidad de pacientes, cuidadores y médicos cuyos esfuerzos han contribuido a este importante reconocimiento”.

Hasta la fecha, en América Latina, Dojolvi ha recibido la aprobación en Brasil y el reconocimiento de medicamento huérfano en México. Dojolvi también está aprobado por la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos y por Health Canada para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con LC-FAOD.

Acerca de LC-FAOD
Los LC-FAOD son un grupo de trastornos genéticos autosómicos recesivos caracterizados por deficiencias metabólicas en las que el organismo es incapaz de convertir los ácidos grasos de cadena larga en energía. La incapacidad de producir energía a partir de las grasas puede conducir a un grave agotamiento de la glucosa en el organismo y a graves complicaciones, que pueden conducir a hospitalizaciones o muerte prematura. Otras opciones de tratamiento actuales para los LC-FAOD son evitar el ayuno, las dietas bajas en grasas y altas en hidratos de carbono, la carnitina y el aceite de triglicéridos de cadena media (MCT, medium-chain triglyceride, por sus siglas en inglés) de número par de carbonos, un producto alimenticio médico. Se calcula que los LC-FAOD afectan a una estimación de 8.000 a 14.000 niños y adultos en todo el mundo.

Acerca de Dojolvi
Dojolvi es un triglicérido de cadena media de número impar de carbonos, altamente purificado y de calidad farmacéutica, que consiste en tres ácidos grasos de 7 carbonos en una estructura principal de glicerol creada mediante un procedimiento químico de múltiples etapas. Está diseñado para proporcionar ácidos grasos de cadena media de número impar de carbonos como fuente de energía y sustitución de metabolitos para las personas con LC-FAOD.

INDICACIÓN
Dojolvi está indicado como fuente de calorías y ácidos grasos para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC-FAOD) confirmados molecularmente.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD EN MÉXICO
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

Antes de tomar DOJOLVI, informe a su médico sobre todas sus afecciones médicas, incluso si:

• Está embarazada o planea quedar embarazada. No se sabe si DOJOLVI dañará a su bebé.
• Está amamantando o planea amamantar. No se sabe si DOJOLVI pasa a la leche materna. Hable con su médico sobre la mejor manera de alimentar a su bebé si toma DOJOLVI.
• Está tomando un inhibidor de la lipasa pancreática, como orlistat, ya que puede afectar la eficacia de DOJOLVI.
  

Informe a su médico sobre todos los medicamentos que toma, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, las vitaminas y los suplementos a base de hierbas.

Los efectos secundarios más comunes de DOJOLVI incluyen:

• Dolor abdominal
• Diarrea
• Vómito
• Náusea

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de DOJOLVI, si experimenta algún otro síntoma, informe inmediatamente a su médico tratante.

Reporte las sospechas de reacción adversa al correo: farmacovigilancia@cofepris.gob.mx y Ultragenyx@primevigilance.com

Acerca de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida con la puesta a disposición de los pacientes de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades genéticas graves raras y ultrarraras. La empresa ha creado una cartera diversa de medicamentos aprobados y candidatos a tratamiento destinados a abordar enfermedades con una gran necesidad médica insatisfecha y una biología clara, para las que normalmente no hay terapias aprobadas que traten la enfermedad subyacente.

La empresa está dirigida por un equipo directivo con experiencia en el desarrollo y la comercialización de opciones terapéuticas para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos de manera rápida y rentable, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia.

Para más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la empresa en: www.ultragenyx.com.

Declaraciones prospectivas y uso de medios digitales

A excepción de la información histórica contenida en el presente documento, los asuntos expuestos en este comunicado de prensa, incluyendo las declaraciones relacionadas con las expectativas y proyecciones de Ultragenyx sobre sus futuros resultados operativos y su rendimiento financiero, las reducciones de costes o gastos previstas, el calendario, el progreso y los planes de sus programas clínicos y estudios clínicos, las futuras interacciones regulatorias y los componentes y el calendario de las presentaciones regulatorias, son declaraciones prospectivas en el sentido de las disposiciones de “puerto seguro” de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían hacer que nuestros programas de desarrollo clínico, la colaboración con terceros, los resultados, el rendimiento o los logros futuros difieran significativamente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, los efectos de la pandemia de COVID-19 en las actividades clínicas y comerciales de la empresa, los resultados empresariales y operativos, las oportunidades de mercado menores de las previstas para los productos de la empresa y los candidatos a productos, las posibles demandas por responsabilidad civil de los productos, los riesgos de fabricación, la pérdida o el incumplimiento del suministro por parte de cualquiera de los proveedores únicos de la empresa de productos terminados y principios activos, la competencia de otras terapias o productos, la capacidad de la empresa para gestionar con éxito la expansión de la empresa, incluyendo sus operaciones internacionales, las incertidumbres relacionadas con la cobertura de los seguros y el estado de reembolso de los productos aprobados de la empresa, y otros asuntos que podrían afectar a la suficiencia del efectivo existente, los equivalentes de efectivo y las inversiones a corto plazo para financiar las operaciones, los futuros resultados operativos y el rendimiento financiero de la empresa, el calendario de las actividades de los ensayos clínicos y la presentación de los resultados de los mismos, y la disponibilidad o el potencial comercial de los productos y candidatos a fármacos de Ultragenyx. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas. Para una mayor descripción de los riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, véase el Informe Trimestral de Ultragenyx en el Formulario 10-Q presentado ante la Comisión de Valores y Bolsa el 29 de julio de 2022, y sus posteriores informes periódicos presentados ante la Comisión de Valores y Bolsa.

Además de sus presentaciones ante la SEC, comunicados de prensa y conferencias públicas, Ultragenyx utiliza su sitio web de relaciones con los inversores y los medios sociales para publicar información importante sobre la empresa, incluyendo la información que puede considerarse material para los inversores, y para cumplir con sus obligaciones de divulgación en virtud del Reglamento FD. La información financiera y de otro tipo sobre Ultragenyx se publica de manera rutinaria y es accesible en el sitio web de relaciones con los inversores de Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) y en el sitio web de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/).

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