Ultragenyx anuncia la aprobación de Crysvita® (burosumab) en Argentina para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)

BUENOS AIRES, Oct. 03, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias para enfermedades genéticas graves raras y ultra raras, ha anunciado hoy que la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) de Argentina ha aprobado Crysvita^® (burosumab) para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH, X-linked hypophosphatemia, por sus siglas en inglés) en adultos y niños de 6 meses en adelante.

“Esta aprobación de Crysvita ofrece a los pacientes en Argentina un mayor acceso al primer y único tratamiento aprobado que se dirige a la causa subyacente de la XLH”, dijo Eduardo Thompson, Vicepresidente Ejecutivo Superior y Jefe Regional de América Latina de Ultragenyx. “Crysvita está ahora aprobado en cinco países de América Latina: Argentina, Brasil, Chile, Colombia y México, y estamos comprometidos a seguir haciendo que este medicamento que cambia la vida esté disponible para las personas que lo necesitan en toda América Latina y en todo el mundo.”

Acerca de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)
La XLH es un trastorno óseo raro, hereditario, progresivo y de por vida, caracterizado por la eliminación renal de fosfato provocada por la producción excesiva de FGF23. Afecta tanto a niños como a adultos. En los niños, la XLH provoca raquitismo que conduce a deformidad en las extremidades inferiores, retraso en el crecimiento y disminución de la estatura. Los adultos con XLH tienen un mayor riesgo de fracturas.

Acerca de Crysvita
Crysvita es un anticuerpo IgG1 monoclonal recombinante completamente humano, descubierto por Kyowa Kirin Co., Ltd., contra la hormona fosfatúrica, el factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF23). El FGF23 es una hormona que reduce los niveles séricos de fósforo y vitamina D activa al regular la excreción de fosfato y la producción de vitamina D activa por el riñón. La eliminación de fosfato en la XLH está provocada por niveles y actividad excesivos de FGF23. Crysvita está diseñado para unirse a FGF23 y de este modo inhibir la actividad biológica de FGF23. Al bloquear el exceso de FGF23 en los pacientes, Crysvita pretende aumentar la reabsorción de fosfato en el riñón y aumentar la producción de vitamina D, lo que mejora la absorción intestinal de fosfato y calcio.

Kyowa Kirin Co., Ltd., Kyowa Kirin International (una filial de propiedad exclusiva de Kyowa Kirin Co., Ltd.) y Ultragenyx han estado colaborando en el desarrollo y la comercialización de Crysvita a nivel mundial, basándose en el acuerdo de colaboración y licencia entre Kyowa Hakko Kirin y Ultragenyx.

INDICACIÓN EN ARGENTINA

Crysvita está indicado para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH).
en pacientes adultos y pediátricos de 6 meses y mayores.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD EN ARGENTINA
No use Crysvita si:

• es alérgico a burosumab o a alguno de los demás componentes de este medicamento
• está tomando algún suplemento de fosfato o vitamina D
• ya tiene un nivel alto de fosfato en la sangre (“hiperfosfatemia”)
• tiene una enfermedad renal grave o insuficiencia renal.

Reacciones alérgicas

• Deje de tomar CRYSVITA e informe a su médico inmediatamente si presenta alguno de los siguientes efectos adversos, ya que podrían ser signos de una reacción alérgica:
  • erupción y picor en todo el cuerpo
  • hinchazón grave de los párpados, la boca o los labios (angioedema)
  • falta de aire  
  • latido cardiaco rápido  
  • sudoración

No tome CRYSVITA si alguno de los puntos anteriores se aplica en su caso. Si tiene dudas, consulte a su médico antes de empezar a usar CRYSVITA.

Posibles efectos adversos de Crysvita
Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos secundarios, aunque no todas las personas los sufran.

• Efectos adversos en pacientes pediátricos que afectan a más de 1 de cada 10 niños
  • Absceso dental (infección)
  • Dolor de cabeza
  • Estreñimiento
  • Mareos
  • Dolor de muelas
  • Erupción
  • Dolor de músculos (mialgia) y de manos y pies
  • Nivel bajo de vitamina D en la sangre
  • Fiebre
  • Tos
  • Vómitos
  • Reacciones en el sitio de inyección, que pueden incluir:
    • enrojecimiento o erupción  
    • dolor o picor
    • hinchazón
    • sangrado o hematomas
      

Estas reacciones en el sitio de inyección normalmente son leves y ocurren en el plazo de 1 día tras la inyección y suelen mejorar en el plazo de 1 a 3 días.

• Efectos adversos en pacientes adultos que afectan a más de 5 de cada 100 adultos
  • Nivel bajo de vitamina D en la sangre
  • Dolor de espalda
  • Dolor de cabeza
  • Espasmos musculares
  • Estreñimiento
  • Hipersensibilidad
  • Hiperfosfatemia
  • Infección dental
  • Mareos
  • Reacciones en el sitio de inyección
  • Síndrome de piernas inquietas

Reacciones cutáneas
Puede presentar reacciones cutáneas en el sitio de inyección. Si estas reacciones son graves, informe a su médico.

Comunicación de efectos adversos
Si experimenta cualquier tipo de efecto secundario, consulte a su médico o enfermero. Esto incluye cualquier posible efecto secundario no mencionado anteriormente.
Si tiene algún problema con este producto, el paciente puede rellenar el formulario disponible en la página web de la ANMAT http://www.anmat.gov.ar/farmacovigilancia/Notificar.asp o llamar a la ANMAT al 0800 333 1234

Embarazo y lactancia

• Si está embarazada o en periodo de lactancia, cree que podría estar embarazada o tiene intención de quedarse embarazada, consulte a su médico o farmacéutico antes de tomar este medicamento. Esto se debe a que se desconoce si CRYSVITA afectará al bebé.
• No se recomienda usar CRYSVITA durante el embarazo.
• Si puede quedarse embarazada, debe utilizar un método anticonceptivo efectivo mientras utiliza CRYSVITA. Debe hablar de esto con su médico.
• Se desconoce si CRYSVITA pasa a la leche materna y no se puede excluir el riesgo en recién nacidos/lactantes. Debe hablar de esto con su médico.

Conducir, montar en bicicleta y utilizar máquinas

• Es posible que CRYSVITA cause mareos y afecte a la capacidad de montar en bicicleta, utilizar herramientas o máquinas o conducir. Si cree que le afecta, no monte en bicicleta, no utilice herramientas ni máquinas y no conduzca. Informe a su médico.
  

Consulte la información de prescripción completa para obtener información de seguridad importante adicional. Si tiene alguna otra duda sobre el uso de este medicamento, consulte a su médico.
  
Acerca de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida con la puesta a disposición de los pacientes de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades genéticas graves raras y ultra raras. La empresa ha creado una cartera diversa de medicamentos aprobados y candidatos a tratamiento destinados a abordar enfermedades con una gran necesidad médica insatisfecha y una biología clara, para las que normalmente no hay terapias aprobadas que traten la enfermedad subyacente.

La empresa está dirigida por un equipo directivo con experiencia en el desarrollo y la comercialización de opciones terapéuticas para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos de manera rápida y rentable, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia.

Para más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la empresa en: https://www.ultragenyx.com/jp/

Declaraciones prospectivas y uso de medios digitales

A excepción de la información histórica contenida en el presente documento, los asuntos expuestos en este comunicado de prensa, incluyendo las declaraciones relacionadas con las expectativas y proyecciones de Ultragenyx sobre sus futuros resultados operativos y su rendimiento financiero, las reducciones de costes o gastos previstas, el calendario, el progreso y los planes de sus programas clínicos y estudios clínicos, las futuras interacciones regulatorias y los componentes y el calendario de las presentaciones regulatorias, son declaraciones prospectivas en el sentido de las disposiciones de “puerto seguro” de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían hacer que nuestros programas de desarrollo clínico, la colaboración con terceros, los resultados, el rendimiento o los logros futuros difieran significativamente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, los efectos de la pandemia de COVID-19 en las actividades clínicas y comerciales de la empresa, los resultados empresariales y operativos, las oportunidades de mercado menores de las previstas para los productos de la empresa y los candidatos a productos, las posibles demandas por responsabilidad civil de los productos, los riesgos de fabricación, la pérdida o el incumplimiento del suministro por parte de cualquiera de los proveedores únicos de la empresa de productos terminados y principios activos, la competencia de otras terapias o productos, la capacidad de la empresa para gestionar con éxito la expansión de la empresa, incluyendo sus operaciones internacionales, las incertidumbres relacionadas con la cobertura de los seguros y el estado de reembolso de los productos aprobados de la empresa, y otros asuntos que podrían afectar a la suficiencia del efectivo existente, los equivalentes de efectivo y las inversiones a corto plazo para financiar las operaciones, los futuros resultados operativos y el rendimiento financiero de la empresa, el calendario de las actividades de los ensayos clínicos y la presentación de los resultados de los mismos, y la disponibilidad o el potencial comercial de los productos y candidatos a fármacos de Ultragenyx. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas. Para una mayor descripción de los riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, véase el Informe Trimestral de Ultragenyx en el Formulario 10-Q presentado ante la Comisión de Valores y Bolsa el 29 de julio de 2022, y sus posteriores informes periódicos presentados ante la Comisión de Valores y Bolsa.

Además de sus presentaciones ante la SEC, comunicados de prensa y conferencias públicas, Ultragenyx utiliza su sitio web de relaciones con los inversores y los medios sociales para publicar información importante sobre la empresa, incluyendo la información que puede considerarse material para los inversores, y para cumplir con sus obligaciones de divulgación en virtud del Reglamento FD. La información financiera y de otro tipo sobre Ultragenyx se publica de manera rutinaria y es accesible en el sitio web de relaciones con los inversores de Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) y en el sitio web de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/).

Contactos
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Medios de comunicación
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media@ultragenyx.com

Oficinas de Ultragenyx Argentina

Av. del Libertador, 2442, Olivos, 1638, Buenos Aires